二分脊椎症の赤ちゃんに子宮内で幹細胞を与えると生活の質が改善することが試験で判明

子宮手術中に二分脊椎を患う胎児に幹細胞を投与することは、先天性欠損症の治療における「大きなマイルストーン」となる可能性があると医師らは述べている。

米国での試験では、修復中に母親のへその緒から採取した幹細胞を赤ちゃんの脊髄に移植することが安全で、赤ちゃんの可動性と生活の質が改善されたことが判明した。

研究を主導したダイアナ・ファーマー博士は、この実験的治療が赤ちゃんが生まれる前に二分脊椎を治療する一般的な方法になる可能性は「考えられる」と述べた。

「これにより、歩くことができない子どもたちがより多く歩けるようになれば、それが標準的な治療になるだろう」と同氏は語った。 「この結果は非常に刺激的であり、二分脊椎やその他の先天性欠損症に対する多くの新しい治療法への道を開くものです。」

金曜日のランセット誌の報道によると、この治験は2021年と2022年に行われ、二分脊椎の「開放型」（より重篤な）形態である脊髄髄膜瘤を患う6人の胎児が参加した。

カリフォルニア大学デービス校医学部の外科医らは、胎盤由来間葉系幹細胞を、当時妊娠24～25週だった乳児の開いた脊髄に移植した。

出生後のMRIスキャンでは、後脳ヘルニア（脳の下部が首の部分に滑り込む二分脊椎に関連する脳の異常）が6匹全員で回復していることが確認された。

幹細胞は腫瘍を引き起こしたり、創傷治癒を妨げたり、後脳ヘルニアの回復を妨げたりすることはなく、すべての副作用が起こる可能性があると研究者らは知っていた。

慈善団体シャインの最高経営責任者ケイト・スティール氏は、結果は「非常に刺激的だった」と述べた。

同氏は、「この初の人体実験を可能にした幹細胞科学の進歩は目覚ましいものであり、この手法の安全性が証明されたことを嬉しく思います。」と述べた。

「胎児の外科的修復がすでに骨髄膜瘤を患う子どもたちの生活に変化をもたらしていることを知り、これらの確立された手術技術に幹細胞療法を加えれば、いつか二分脊椎症を持って生まれた子どもたちの転帰を改善できる可能性があることを知ることは、非常に心強く、非常に興奮しています。

「膀胱と腸の機能の改善は特に歓迎されるでしょう。」

ランセットは、この試験には関与していないテキサス州の胎児医学専門家マグダレナ・サエンツ・コルテス博士の所見について、リンクされた解説記事を掲載した。

今後の研究でその明らかな利点が確認されれば、「そのような結果は胎児手術の新時代の到来をもたらし、子宮内の二分脊椎に見られる神経学的損傷を改善および逆転させる道を開く可能性がある」と同氏は述べた。

イングランドとウェールズでは8,100人から11,900人が開放性二分脊椎症を患っていると考えられています。シャイン氏は、推定年間536件の妊娠がこの症状に関係していると述べた。