幹細胞パッチは二分脊椎の胎児の脳損傷を回復する

ドナー胎盤由来の幹細胞から作られたパッチが、重度の二分脊椎症の胎児を治療する世界初の治験で使用されました。この新しいアプローチは、先天性疾患に関連する神経学的合併症を少なくとも治療と同じくらい効果的に改善したようだが、より多くの子供たちがより長く歩けるようになることが期待されている。

現在4歳の子供のうちの1人の母親は、息子のトビーが子宮内で病気と診断されたとき、車椅子が必要になるだろうと予想していたと語った。 「でもトビーは健康です [and] 彼は歩く、走る、跳ぶという目標をすべて達成しており、膀胱制御にも問題はありませんが、これはこの症状を持つ人には珍しいことです」と彼女は言います。

二分脊椎症は、米国では毎年出生 2,800 人に 1 人が罹患しており、赤ちゃんの背骨と脊髄が子宮内で完全に発達していないときに発生します。脊髄髄膜瘤と呼ばれる最も重篤な状態では、脊髄と周囲の組織が椎骨の隙間から突出し、可動性や腸や膀胱の制御が損なわれることがよくあります。二分脊椎症の原因は不明ですが、妊娠中の葉酸欠乏によりリスクが高まります。

標準的な治療法の 1 つは、皮膚を縫い合わせてしっかりと密閉する前に、脊髄と周囲の組織を椎骨に挿入する子宮内手術です。 「しかし、多くの子供たちは依然として歩くことができなくなります」 [usually] 「腸や膀胱のコントロールには改善が見られませんでした」とカリフォルニア大学デービス校のダイアナ・ファーマー氏は言う。

このため、ファーマー氏らは、幹細胞の添加が脊髄組織の成長と修復の促進に役立つのではないかと考えました。それを調べるために、彼らは脊髄髄膜瘤の胎児をもつ6人の妊婦を募集した。

妊娠約 24 週の時点で、すべての胎児が後脳ヘルニアと呼ばれる一般的な合併症を発症しました。この合併症では、頭蓋骨内に過剰な液体が蓄積し、脳の下部である小脳が頭蓋底の穴から押し出されます。標準的な手術は後脳ヘルニアを回復させるのに役立つことがよくありますが、依然として合併症を抱えている子供も少なくありません。

最新の試験では、すべての胎児が標準手術を受けたが、粘着性タンパク質のマトリックスに埋め込まれた提供された胎盤由来の幹細胞を含む長さ数センチメートルのパッチも受け取った。外科医は、脊髄の周囲の皮膚を縫い付ける前に、このパッチを脊髄に貼り付けました。 「細胞は魔法のような幹細胞ジュースを分泌します」とファーマー氏は言う。

出生時には、すべての乳児の手術部位は良好に治癒しており、異常な細胞増殖の兆候はありませんでした。 「主な懸念は、胚に幹細胞を加えると細胞の成長が速すぎるということでしたが、私たちはそのようなことは見当たりませんでした」とファーマー氏は言う。彼の脳のMRIスキャンでも、治療により後脳ヘルニアが完全に回復したことが示されました。

「私の個人的な意見は、これは標準的なアプローチと比較して長期的な成果を向上させるだろうということです」 [based on evidence from animal studies]」とキングス・カレッジ・ロンドンのパニコス・シャンガリス氏は言う。

ファーマー氏は、研究者らは骨髄髄膜瘤の胎児35人に幹細胞パッチを適用し、その結果を従来の手術を用いた以前の研究と比較する試験でこの点を評価したいと考えていると述べた。

しかしシャンガリス教授は、より適切な比較は、治療法の承認につながる可能性がより高いと述べ、各介入に無作為に割り当てられた胎児に対する安全性と有効性を評価する直接試験で2つのアプローチを比較することだという。