人の肺細胞を遺伝子組み換えする、この種としては初の肺がんに対する吸入遺伝子治療が、有望な臨床試験結果を受けて承認に向けて急ピッチで進められている。

オハイオ州クリーブランドクリニックのウェン・ウェイ・マー氏は、最近シカゴで開催された米国臨床腫瘍学会の会合で、「肺の腫瘍が実際に縮小したという仮説が証明されたのは非常に心強いことだ」と語った。

この治療法は新しいもので、ウイルスを使って免疫を高める遺伝子を肺細胞に運び、肺細胞の腫瘍との闘いを強化するものです。遺伝子治療には通常、重要な遺伝子の欠陥のあるコピーを置き換えることが含まれます。

もう 1 つの珍しい点は、飲み込んだり注射したりするのではなく、吸入することです。 「これは抗がん治療を提供する別の方法です」とマー氏は語った。この送達方法の利点は、治療が肺に直接届くことです。肺がんが最も致死率の高い疾患である理由の 1 つは、経口または静脈内投与による治療が肺に到達するのが難しいためです。

新しい治療法には、無害で他の人に伝染できないように改変されたヘルペスウイルスが含まれます。このウイルスは、タンパク質インターロイキン 2 をコードする遺伝子とインターロイキン 12 をコードする遺伝子の 2 つの遺伝子を肺細胞に運ぶという使命を帯びています。これらは体内で自然に生成され、腫瘍の増殖を抑制するのに役立ちます。しかし、腫瘍は腫瘍と闘って増殖することが多いため、遺伝子治療は腫瘍の生成を回復するように設計されています。

マー氏らは2024年から、他の治療法をすべて使い果たした進行肺がん患者を対象に遺伝子治療を試験している。これを操作するには、遺伝子治療薬を含む液体を噴霧します。つまり、微細な霧に変えて、人々が装置から直接肺に吸い込むことになります。

マー氏は腫瘍学の会合で、遺伝子治療により11人中3人の肺腫瘍のサイズが縮小し、残りの5人の肺腫瘍の拡大が阻止されたと発表した。一部の患者は悪寒や嘔吐などの副作用を経験しましたが、重大な安全性の懸念は確認されませんでした。

これらの肯定的な結果に基づいて、遺伝子治療は今週、米国食品医薬品局から「再生医療先進療法指定」を取得しました。これは、当局が患者ができるだけ早く承認を受けられるよう、承認の迅速化に努めることを意味する。

遺伝子治療の欠点の 1 つは、肺に限定された腫瘍のみを対象とし、体の他の部分に転移した腫瘍は対象としないことです。これに対処するために、マー氏らは現在、免疫療法や化学療法と組み合わせて試験を行っており、約250人の患者が参加する予定だ。

遺伝子治療を開発するクリスタル・バイオテック社は、以前、皮膚に塗り込む初めて承認された遺伝子治療を開発した。同じ改変されたヘルペス ウイルスを使用して、劣性ジストロフィー性表皮水疱症と呼ばれる稀な水疱性皮膚疾患を持つ人々の皮膚にコラーゲン遺伝子を運び、皮膚の修復を助けます。

同社はまた、嚢胞性線維症およびアルファ-1アンチトリプシン欠損症と呼ばれる遺伝性肺疾患に対する吸入型遺伝子治療にも取り組んでいる。