体内に広がる遺伝子編集により、より多くの病気を治療できるようになる

DNA (ヘリックス) に結合した CRISPR-Cas9 遺伝子編集複合体 (ピンクと紫) の図 サイエンスフォトライブラリー / Alamy 郵便局員が個人的に各家にチラシを配達する代わりに、各街区のボランティアに手紙を届け、ボランティアがそれをコピーして近所の人に配るということを想像してみてください。その郵便局員は、この方法で劇的に多くの家にチラシを配達するでしょう。生物学者らは、同様のアプローチにより、あらゆる種類の症状の治療における遺伝子編集を改善できると期待している。 その考えは、最初に送達された体内の各細胞が遺伝子編集機構のコピーを大量に作成し、そのほとんどを隣接する細胞に渡して効果を増大させるというものである。これは、より多くの細胞の DNA に疾患を修飾する変化が加えられる可能性があることを意味します。 カリフォルニア大学バークレー校の Wayne Ngo 氏とその同僚 (CRISPR 遺伝子編集の先駆者である Jennifer Doudna 氏を含む) は、マウスを使った実験で、このアプローチを使用して編集された肝細胞の数を 3 倍にすることに成功しました。 「本質的に私たちがやっていることは、命令を受け取った最初の細胞に、パッケージングする小さな脂質粒子を作るように命令していることです。 [the CRISPR machinery] この場合、最初のセルは、これらの小さなパケットを他のセルに送信できる工場になります」と Ngo 氏は言います。 鎌状赤血球症に対して最初に承認された CRISPR 治療法では、血液幹細胞を人から抽出し、体外で編集してから置き換えます。しかし、これは個別の治療法であるため、非常に高価です。進行中のいくつかの試験では、多くの人に効果がある遺伝子エディターを使用して体内の細胞を直接編集することが含まれています。 より大きな課題は、体内の特定の細胞の十分な割合に CRISPR 機構を送達する方法を見つけることです。 「鎌状赤血球症を治療するには、約…